Vall d’Hebron y Janssen lideran el proyecto EU-PEARL que definirá el futuro de los ensayos clínicos en Europa

Por primera vez, 36 instituciones líderes mundiales entre hospitales universitarios europeos, centros de investigación, grupos de pacientes, empresas sin ánimo de lucro y compañías farmacéuticas se unen, bajo el liderazgo de Vall d'Hebron y Janssen, para dar forma a la plataforma de ensayos clínicos adaptativos del futuro. El proyecto, denominado EU-PEARL (EU Patient-cEntric clinicAl tRial pLatforms), es una alianza estratégica público-privada única para conceptualizar y liderar el diseño de una plataforma de investigación integrada y centrada en el paciente para el desarrollo de nuevos medicamentos en Europa.

Los participantes en EU-PEARL pretenden que las plataformas de investigación integradas (IRP, por sus siglas en inglés) se conviertan en el nuevo modelo para hacer ensayos clínicos huyendo del modelo actual, en el que sólo se testa un solo compuesto en cada ensayo. Estas plataformas colaborativas cuentan con la participación de múltiples empresas, están centradas en los intereses de los pacientes y específicamente creadas para el desarrollo de nuevos fármacos. De este modo se diseñarán ensayos clínicos más amigables para el paciente (patient friendly), tanto por el diseño como por la metodología, centrada en los resultados.

En un primer momento, EU-PEARL se centrará en cuatro enfermedades: el trastorno depresivo mayor, la tuberculosis, la esteatohepatitis no alcohólica y la neurofibromatosis. Pero la voluntad es que, en este marco de trabajo, se puedan establecer las bases para diseñar y ejecutar más plataformas de investigación integradas para otras enfermedades.

Ensayos clínicos tradicionals versus plataforma integrada y adaptativa de ensayos clínicos

El modelo actual de evaluación de un único fármaco en cada ensayo clínico a menudo resulta un procedimiento muy largo y secuencial de desarrollo de medicamentos, que implica inversiones elevadas y retrasos en la obtención de los tratamientos más eficaces para los pacientes. En lo que respecta al reclutamiento de participantes, es complejo, tanto por los profesionales como por los pacientes que se encuentran con muchos obstáculos y escasa información para encontrar el ensayo que más les conviene.

La plataforma integrada y adaptativa de ensayos clínicos de EU-PEARL permitirá que con un único protocolo maestro se puedan evaluar simultáneamente múltiples tratamientos. Los diseños de plataforma adaptativa ofrecen características flexibles, como por ejemplo que se puedan añadir nuevos grupos de tratamiento o suprimir alguno por baja utilidad, o bien que se puedan añadir nuevos fármacos para testar durante el transcurso del mismo ensayo.

Los retos de EU-PEARL

"Nos enfrentamos a una perspectiva emocionante a corto plazo: por un lado, poder entregar medicamentos con una alta precisión molecular en un amplio abanico de enfermedades, dentro de sistemas de atención médica dinámicos y receptivos; y por el otro, facilitar un proceso de toma de decisiones clínicas basado en perfiles biológicos individuales y en su respuesta a las terapias", comenta el Dr. Joan Genescà, jefe del Servicio de Hepatología del Hospital Universitario Vall d'Hebron, jefe del grupo de investigación en Enfermedades Hepáticas del Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y coordinador científico del proyecto.

"Estoy muy emocionada porque, junto con colegas de la industria farmacéutica y socios públicos, tenemos una oportunidad única de colaborar en la configuración de los ensayos clínicos del futuro", expresó Ann Van Dessel, vicepresidenta senior y directora global de operaciones clínicas de Janssen Pharmaceutica NV. "A través de este esfuerzo único, nuestro objetivo es establecer e implementar un marco centrado en el paciente para llevar los medicamentos más innovadores a las personas que los necesitan, y hacerlo lo más rápido posible", añadió.

Los cinco pilares de EU-PEARL

EU-PEARL se basa en estos pilares:

Los centros hospitalarios: la red clínica de hospitales participantes proporciona un entorno experimentado para la realización de ensayos clínicos y un espacio ideal para fomentar la interacción de todas las partes interesadas.

Los pacientes: EU-PEARL fomentará el compromiso y la participación activa del paciente para cambiar y mejorar los protocolos actuales de los ensayos clínicos.

Metodologia y herramientas: EU-PEARL desarrollará un conjunto integrado de métodos y herramientas para la planificación, implementación y análisis de las plataformas adaptativas de ensayos clínicos.

Marco regulador: proporcionará los estándares necesarios para garantizar que la recopilación, la inclusión, el procesamiento y el uso de los datos de salud cumplan con la legislación.

Gobernanza de datos: este proyecto también creará el ecosistema de gobernanza de datos centrado en la interoperabilidad y la calidad de los datos del investigador y el paciente; unas políticas sólidas para el acceso a datos globales; y una estructura basada en la transparencia.

Subvención de IMI

EU-PEARL ha recibido fondos de la Innovative Medicines Initiative 2 Join Undertaking bajo el acuerdo de subvención No 853966 dentro del programa de investigación e innovación Horizon 2020 de la Unión Europea. También ha recibido el soporte de la Federación Europea de Industrias y Associaciones Farmacéuticas (EFPIA). El presupuesto total es de 26 millones de euros y la duración del proyecto es de 42 meses.

Socios UE-PEARL

Las 36 instituciones líderes mundiales que forman parte de EU-PEARL son: el Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y Janssen Pharmaceutica NV, como coordinador y líder del proyecto, respectivamente; EATRIS ERIC como co-coordinador y Novartis Pharma AG como co-líder del proyecto; y Synapse Research Management Partners como miembro del Comité Ejecutivo.

Con financiación del IMI: Assistance Publique – Hospitaux de Paris, Berry Consultants LLP, Charité-Universitaets Medizin Berlin, Custodix (A TriNetX INC. Company), Documental OU, Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam, European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN), EUROSCAN International Network EV, Forum Europeen des Patients (FPE), King’s College London, KU Leuven and University Psychiatric Center KU Leuven, Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen, Medical University of Vienna, Paul-Ehrlich-Institut (Federal Institute for Vaccines and Biomedicines), The Chancellor Masters and Scholars of the University of Oxford, The European Institute for Innovation through Health Data, The University of Manchester, Università Degli Studi di Milano, Università Vita-Salute San Raffaele and University of Newcastle Upon Tyne.

Colaboradores: Allergan Limited, Astrazeneca AB, Children’s Tumor Foundation, Institut de Recherches Internationales Servier, Novo Nordisk A7S, Otsuka Novel Products GMBH, Pfizer Limited, Sanofi-Aventis Recherche & Development, SpringWorks Therapeutics Inc, TB Alliance and TEVA Pharmaceutical Industries Limited.