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Investigación en el VHIR
Los proyectos del VHIR y el VHIO, seleccionados en las convocatorias de Investigación en Salud y CaixaImpulse Innovación en Salud 2026, impulsan nuevos enfoques para el tratamiento del cáncer, las enfermedades neurológicas o los trastornos mitocondriales.
La Fundación ”la Caixa” ha seleccionado siete proyectos con participación del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) y del Vall d’Hebron Institut d’Oncologia (VHIO) en las convocatorias de Investigación en Salud y CaixaImpulse Innovación en Salud 2026. Las iniciativas abordan diversos retos de la investigación biomédica, desde el desarrollo de nuevas terapias contra el cáncer hasta tratamientos para enfermedades neurológicas minoritarias y herramientas para avanzar hacia una medicina más personalizada.
Los proyectos combinan enfoques innovadores como las terapias génicas, los sistemas inteligentes para adaptar los tratamientos, el desarrollo de nuevos inhibidores farmacológicos, las biopsias líquidas y los nanotransportadores de fármacos. La financiación permitirá impulsar diferentes fases del desarrollo de estas iniciativas, desde la validación de nuevas estrategias terapéuticas hasta la preparación de posibles aplicaciones clínicas.
Algunos trastornos cerebrales minoritarios de la infancia provocan epilepsia, dificultades de movimiento y un deterioro cognitivo progresivo desde las primeras etapas de la vida. Actualmente, no existen tratamientos capaces de modificar la evolución de estas enfermedades.
El proyecto busca desarrollar terapias génicas avanzadas que permitan restaurar o corregir la función biológica afectada de manera local y controlada. En concreto, se centrará en dos encefalopatías pediátricas graves y estudiará estrategias para hacer llegar las instrucciones terapéuticas a las células cerebrales adecuadas sin provocar efectos no deseados.
Los investigadores probarán los candidatos terapéuticos en modelos de las enfermedades y evaluarán su seguridad, durabilidad y distribución. El objetivo es obtener dos candidatos preparados para avanzar hacia el desarrollo clínico y establecer una plataforma que pueda contribuir al desarrollo de terapias génicas de precisión para otros trastornos neurológicos infantiles.
En fases avanzadas de la enfermedad de Parkinson, los pacientes pueden experimentar fluctuaciones importantes de los síntomas motores. Las infusiones continuas pueden ayudar a controlar estas fluctuaciones, pero los sistemas actuales no se adaptan automáticamente a las necesidades cambiantes de cada persona y a menudo requieren ajustes manuales.
El proyecto liderado por el VHIR quiere desarrollar un sistema inteligente capaz de personalizar el tratamiento en tiempo real. La propuesta combinará sensores portátiles para monitorizar de manera continua los síntomas motores con sistemas de inteligencia artificial que analicen esta información y recomienden ajustes de la dosis, que posteriormente podrían ser aplicados por el sistema de infusión.
Este enfoque podría mejorar el control de los síntomas motores, la autonomía y la calidad de vida de las personas con Parkinson avanzado. Al mismo tiempo, podría sentar las bases para una terapia de infusión más personalizada y adaptada a las necesidades cambiantes de cada paciente.
Las enfermedades de mantenimiento del ADN mitocondrial (MDDS) constituyen un grupo de enfermedades minoritarias graves que alteran la cantidad y la calidad del ADN de las mitocondrias, lo que provoca afectaciones muy severas, a menudo desde la infancia. Aunque recientemente se ha aprobado el primer tratamiento para una enfermedad de este grupo (deficiencia de TK2), la mayoría de estas enfermedades siguen sin disponer de alternativas terapéuticas eficaces.
El proyecto liderado por el VHIR quiere demostrar la viabilidad de una nueva estrategia metabólica destinada a incrementar la disponibilidad de determinados nucleótidos esenciales para la replicación del ADN mitocondrial. Este enfoque podría abrir la puerta al desarrollo de tratamientos para otras formas de MDDS, como las asociadas a mutaciones en los genes POLG o DGUOK, para las que actualmente no existen opciones terapéuticas.
Si los resultados son positivos, esta estrategia podría mejorar la calidad de vida de los pacientes, reducir la carga asistencial asociada a estas enfermedades y ampliar, en el futuro, el número de enfermedades susceptibles de ser diagnosticadas y tratadas precozmente.
La vía de señalización Hedgehog desempeña un papel clave en el crecimiento tumoral, la progresión del cáncer y la resistencia a los tratamientos en numerosos tumores. Aunque existen fármacos dirigidos contra esta vía, su eficacia es limitada en la mayoría de los tumores dependientes de la activación por ligandos, que representan más de un tercio de los cánceres humanos.
El proyecto liderado por el VHIR tiene como objetivo desarrollar una nueva molécula capaz de inhibir esta forma de activación de la vía Hedgehog mediante una estrategia innovadora dirigida contra el correceptor CDO. A partir de un compuesto desarrollado previamente que ya había demostrado actividad antitumoral en modelos preclínicos, los investigadores diseñarán nuevas variantes con mejores propiedades farmacocinéticas para incrementar su potencial clínico.
Inicialmente, el proyecto se centrará en sarcomas pediátricos, aunque este enfoque podría aplicarse en el futuro a otros tumores agresivos que comparten este mecanismo biológico.
Los cánceres agresivos, como el carcinoma hepatocelular, a menudo responden mal a los tratamientos y desarrollan resistencia rápidamente, lo que contribuye a una elevada mortalidad. El proyecto neoCDK se centra en un grupo de quinasas dependientes de ciclinas (CDK) poco explorado, del que dependen las células tumorales para sobrevivir, especialmente en tumores impulsados por determinadas vías genéticas.
El equipo quiere desarrollar los primeros inhibidores selectivos de estas proteínas como nueva opción de tratamiento de precisión. El proyecto parte de estudios celulares previos que identificaron un compuesto con una potente actividad antitumoral a concentraciones muy bajas, capaz de frenar el crecimiento de las células cancerosas provocando daños en el ADN.
Las próximas fases incluirán la optimización del compuesto, las pruebas en modelos animales y la preparación del programa para avanzar hacia el desarrollo regulatorio. Esta estrategia podría abrir nuevas opciones para pacientes con carcinoma hepatocelular avanzado y pocas alternativas terapéuticas, y podría ser aplicable también a otros tumores agresivos, como el cáncer de pulmón de células pequeñas, el cáncer colorrectal y el glioblastoma.
La deficiencia de recombinación homóloga (HRD, por sus siglas en inglés) es una alteración de los mecanismos de reparación del ADN de las células tumorales. Identificar esta característica es importante para predecir si determinados tumores pueden responder a terapias dirigidas, como los inhibidores de PARP. Sin embargo, las pruebas diagnósticas actuales pueden tener dificultades para detectarla cuando las muestras contienen muy poco material tumoral.
El proyecto CAN-HRD-LB quiere ofrecer una herramienta diagnóstica más rápida y sensible para identificar tumores HRD positivos. La prueba detecta alteraciones en el número de copias del material genético asociadas a esta deficiencia, incluso en muestras con una proporción baja de células tumorales. Además, está diseñada para utilizarse tanto en muestras de tejido como en biopsias líquidas.
El test pretende ser más asequible y fácil de implementar que las pruebas actuales, con un flujo de trabajo bioinformático simplificado que facilite su incorporación a la práctica clínica. Esto podría ayudar a los profesionales sanitarios a seleccionar tratamientos dirigidos para más pacientes, especialmente cuando las muestras de tejido son limitadas o difíciles de obtener, y contribuir a ampliar el acceso a la oncología de precisión.
El pseudomixoma peritoneal es un cáncer poco frecuente en el que se acumula una gran cantidad de mucosidad espesa en el abdomen, lo que dificulta que los medicamentos lleguen a las células tumorales. Los tratamientos actuales, basados principalmente en la cirugía y la quimioterapia, a menudo no son suficientes, lo que pone de manifiesto la necesidad de nuevas opciones terapéuticas.
El proyecto quiere desarrollar nanotransportadores capaces de desplazarse activamente a través de la mucosidad densa, llegar a las células cancerosas y administrarles los fármacos antitumorales de manera más eficaz. A partir de evidencias previas que indican que los transportadores activos pueden penetrar mejor en la mucosidad que las partículas pasivas, los investigadores diseñarán sistemas más seguros y precisos, capaces de transportar fármacos y reconocer las células tumorales.
Las nuevas soluciones se probarán en muestras derivadas de pacientes y en modelos de la enfermedad para evaluar su movimiento, su capacidad para llegar a las células tumorales y su efecto terapéutico. El proyecto combina conocimientos en nanotecnología, biología del cáncer, inteligencia artificial y modelos de enfermedad, y contará con la colaboración de asociaciones de pacientes para asegurar que el desarrollo tenga en cuenta sus necesidades.
Esta tecnología podría ofrecer una nueva opción terapéutica para las personas con pseudomixoma peritoneal y, potencialmente, adaptarse a otros tumores en los que la mucosidad o la densidad de los tejidos dificultan la llegada de los tratamientos.
Además del apoyo económico, CaixaImpulse Innovación ofrece a los equipos seleccionados un programa de acompañamiento que incluye mentoría, asesoramiento especializado y formación en transferencia de tecnología, desarrollo de negocio y valorización de la investigación. El objetivo es facilitar que los resultados científicos se transformen en nuevas soluciones capaces de llegar al sistema sanitario y generar un impacto real en la salud de los pacientes.
Neurología, Hospital General
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