Exito de una terapia dirigida a pacientes con un tumor ultrararo y sin tratamientos aprobados

El ensayo clínico internacional de fase 3 MANEUVER evalúa la eficacia y la seguridad del fármaco pimicotinib, un inhibidor oral altamente selectivo y potente del receptor CSF-1, en pacientes con tumor de células gigantes de la vaina tendinosa (TGCT, por las siglas en inglés), un tipo de tumor de origen mesenquimal considerado ultrararo, es decir, con una incidencia inferior a un caso por millón de habitantes y año.

Los resultados de este estudio, en el cual ha participado el Dr. César Serrano, oncólogo médico del Hospital Universitario Vall de Hebrón y jefe del Grupo de Investigación Translacional en Sarcomas del VHIO, se presentaron en el último Congreso de la Sociedad Americana de Oncología Médica (ASCO) y se publican hoy en la revista The Lancet.

“El TGCT es un tumor de origen mesenquimal muy infrecuente, localmente agresivo, y a menudo se asocia con dolor articular, inflamación, rigidez y un deterioro funcional progresivo que puede comportar incapacidad, hecho relevante porque tiende a afectar a personas jóvenes”, explica el Dr. César Serrano, coautor del estudio. “La tasa de recurrencia después de la cirugía es elevada y comporta una pérdida progresiva de funcionalidad, especialmente en ausencia de tratamientos aprobados, cosa que pone de manifiesto la importancia de desarrollar un tratamiento eficaz para estos pacientes”, añade el investigador.

Un inhibidor oral altamente selectivo y potente del receptor CSF-1

Pimicotinib es un inhibidor oral altamente selectivo y potente del receptor CSF-1 (CSF-1R), que está sobreexpresado en un 90-95% de los pacientes con TGCT.

El ensayo MANEUVER se ha desarrollado en varios países de Asia, Europa y los Estados Unidos, y en él han participado 94 pacientes: 63 recibieron tratamiento con pimicotinib y el resto con placebo. Después de 25 semanas, la tasa de respuesta, que indica el porcentaje de pacientes que experimentan una reducción significativa del tumor, fue del 54% en los pacientes tratados con el nuevo fármaco, frente al 3,2% en los tratados con placebo. La tasa de reducción del volumen tumoral fue del 63,5% en los pacientes tratados con pimicotinib, en comparación con el 3,3% en los que recibieron placebo.

Este beneficio en la reducción de la medida del tumor se tradujo en mejoras significativas a nivel estadístico y clínico en parámetros relacionados con la funcionalidad articular en los pacientes tratados con pimicotinib, como por ejemplo la rotación activa, la reducción de la rigidez, el control del dolor y la función física en general. Estos datos apoyan la eficacia del tratamiento en la mejora de los síntomas y de la calidad de vida.

“El ensayo MANEUVER es el primer ensayo pivotal aleatorizado en pacientes con TGCT que demuestra una tasa de respuesta global superior al 50% en una población diversa de pacientes de todo el mundo, con mejoras significativas en los síntomas y en la calidad de vida, lo que resulta un tratamiento eficaz y muy tolerado para estos pacientes, que hasta ahora no disponían de ninguna opción terapéutica”, afirma el Dr. César Serrano.

Este nuevo fármaco ya ha sido aprobado en China y actualmente se encuentra en proceso de evaluación por parte de las principales agencias reguladoras.