Èxit d’una teràpia dirigida a pacients amb un tumor ultrarar i sense tractaments aprovats

L’assaig clínic internacional de fase 3 MANEUVER avalua l’eficàcia i la seguretat del fàrmac pimicotinib, un inhibidor oral altament selectiu i potent del receptor CSF-1, en pacients amb tumor de cèl·lules gegants de la beina tendinosa (TGCT, per les sigles en anglès), un tipus de tumor d’origen mesenquimal considerat ultrarar, és a dir, amb una incidència inferior a un cas per milió d’habitants i any.

Els resultats d’aquest estudi, en el qual ha participat el Dr. César Serrano, oncòleg mèdic de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron i cap del Grup de Recerca Translacional en Sarcomes del VHIO, es van presentar al darrer Congrés de la Societat Americana d’Oncologia Mèdica (ASCO) i es publiquen avui a la revista The Lancet.

“El TGCT és un tumor d’origen mesenquimal molt infreqüent, localment agressiu, i sovint s’associa amb dolor articular, inflamació, rigidesa i un deteriorament funcional progressiu que pot comportar incapacitat, fet rellevant perquè tendeix a afectar persones joves”, explica el Dr. César Serrano, coautor de l’estudi. “La taxa de recurrència després de la cirurgia és elevada i comporta una pèrdua progressiva de funcionalitat, especialment en absència de tractaments aprovats, cosa que posa de manifest la importància de desenvolupar un tractament eficaç per a aquests pacients”, afegeix l'investigador.

Un inhibidor oral altament selectiu i potent del receptor CSF-1

Pimicotinib és un inhibidor oral altament selectiu i potent del receptor CSF-1 (CSF-1R), que està sobreexpressat en un 90-95% dels pacients amb TGCT.

L’assaig MANEUVER s’ha desenvolupat en diversos països d’Àsia, Europa i els Estats Units, i hi han participat 94 pacients: 63 van rebre tractament amb pimicotinib i la resta amb placebo. Després de 25 setmanes, la taxa de resposta -que indica el percentatge de pacients que experimenten una reducció significativa del tumor- va ser del 54% en els pacients tractats amb el nou fàrmac, enfront del 3,2% en els tractats amb placebo. La taxa de reducció del volum tumoral va ser del 63,5% en els pacients tractats amb pimicotinib, en comparació amb el 3,3% en els que van rebre placebo.

Aquest benefici en la reducció de la mida del tumor es va traduir en millores estadísticament i clínicament significatives en paràmetres relacionats amb la funcionalitat articular en els pacients tractats amb pimicotinib, com ara la rotació activa, la reducció de la rigidesa, el control del dolor i la funció física en general. Aquestes dades donen suport a l’eficàcia del tractament en la millora dels símptomes i de la qualitat de vida.

“L’assaig MANEUVER és el primer assaig pivotal aleatoritzat en pacients amb TGCT que demostra una taxa de resposta global superior al 50% en una població diversa de pacients d’arreu del món, amb millores significatives en els símptomes i en la qualitat de vida, cosa que representa un tractament eficaç i ben tolerat per a aquests pacients, que fins ara no disposaven de cap opció terapèutica”, afirma el Dr. César Serrano.

Aquest nou fàrmac ja ha estat aprovat a la Xina i actualment es troba en procés d’avaluació per part de les principals agències reguladores.