Vall d'Hebron participa en el desenvolupament d'un nou tractament per l'angioedema hereditari

La Secció d’Al·lergologia de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron ha estat un dels centres escollits per provar un nou tractament de l’angioedema hereditari, una malaltia genètica caracteritzada per episodis d’inflamació sense urticària o picor. L’estudi COMPACT, un assaig clínic de fase III, impulsat per l’empresa farmacèutica CSL Behring, ha comptat amb la participació de 115 pacients de 38 centres de diversos països, 4 de l’Estat, entre ells Vall d’Hebron. Els resultats han estat publicats a la revista New England Journal of Medicine.

El nou medicament presenta com a novetat la seva via d’administració, per injecció subcutània. Els tractaments actuals s’administren per via intravenosa, obligant els pacients a dirigir-se al centre sanitari. La Dra. Mar Guilarte, adjunta del Secció d’Al·lergologia i investigadora del grup de Malalties Sistèmiques del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), i referent en l’estudi, explica que “aquest estudi obre una nova perspectiva per al tractament profilàctic pels pacients amb angioedema hereditari”. A la vegada, destaca que “el fet que els pacients puguin auto administrar-se el fàrmac per via subcutània implica una millora important en la seva qualitat de vida”.

L’estudi COMPACT

Els pacients que han participat a l’estudi eren persones de més de 12 anys, amb un diagnòstic d’angioedema hereditari de tipus I o II. Es va analitzar un període de 16 setmanes, durant les quals ells mateixos es van injectar el medicament o placebo. Els resultats publicats indiquen una reducció mitjana del nombre d’atacs entre el 88 i el 95% en els pacients que van rebre el tractament davant els que van rebre placebo. Un 40% no va patir cap atac d’angioedema. Els  efectes secundaris van ser mínims.

El tractament de l’angioedema hereditari a Vall d’Hebron 

Els pacients amb aquesta patologia que segueixen tractament a Vall d’Hebron participen en un programa d’autoadministració endovenosa. Mitjançant un programa específic aprenen les pautes per seguir el tractament. L’Hospital és pioner a Catalunya en aquest aspecte. Els pacients es dirigeixen a la Secció d’Al·lergologia, on una infermera, l’Emília Cid, els hi ensenya en diverses sessions a auto administrar-se el tractament.  

L’angioedema hereditari 

Es tracta d’una malaltia rara d’origen genètic que pot provocar la mort dels pacients. Afecta aproximadament 1 persona d’entre 10.000-50.000. És causada per la manca de l’inhibidor de l’esterasa C1, que regula el sistema de contacte, la coagulació sanguínia i el sistema de complement.  La manca de l’inhibidor implica una autoactivació del sistema de contacte, que conclou amb una extravasació del fluid plasmàtic i la generació d’angioedema a diferents localitzacions. En cas de produir-se a la cara o al coll, la persona afectada pot morir asfixiada si no rep tractament.