La Secció d’Al·lergologia de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron ha estat un dels centres escollits per provar un nou tractament de l’angioedema hereditari, una malaltia genètica caracteritzada per episodis d’inflamació sense urticària o picor. L’estudi COMPACT, un assaig clínic de fase III, impulsat per l’empresa farmacèutica CSL Behring, ha comptat amb la participació de 115 pacients de 38 centres de diversos països, 4 de l’Estat, entre ells Vall d’Hebron. Els resultats han estat publicats a la revista New England Journal of Medicine.
El nou medicament presenta com a novetat la seva via d’administració, per injecció subcutània. Els tractaments actuals s’administren per via intravenosa, obligant els pacients a dirigir-se al centre sanitari. La Dra. Mar Guilarte, adjunta del Secció d’Al·lergologia i investigadora del grup de Malalties Sistèmiques del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), i referent en l’estudi, explica que “aquest estudi obre una nova perspectiva per al tractament profilàctic pels pacients amb angioedema hereditari”. A la vegada, destaca que “el fet que els pacients puguin auto administrar-se el fàrmac per via subcutània implica una millora important en la seva qualitat de vida”.
L’estudi COMPACT
Els pacients que han participat a l’estudi eren persones de més de 12 anys, amb un diagnòstic d’angioedema hereditari de tipus I o II. Es va analitzar un període de 16 setmanes, durant les quals ells mateixos es van injectar el medicament o placebo. Els resultats publicats indiquen una reducció mitjana del nombre d’atacs entre el 88 i el 95% en els pacients que van rebre el tractament davant els que van rebre placebo. Un 40% no va patir cap atac d’angioedema. Els efectes secundaris van ser mínims.
El tractament de l’angioedema hereditari a Vall d’Hebron
Els pacients amb aquesta patologia que segueixen tractament a Vall d’Hebron participen en un programa d’autoadministració endovenosa. Mitjançant un programa específic aprenen les pautes per seguir el tractament. L’Hospital és pioner a Catalunya en aquest aspecte. Els pacients es dirigeixen a la Secció d’Al·lergologia, on una infermera, l’Emília Cid, els hi ensenya en diverses sessions a auto administrar-se el tractament.
L’angioedema hereditari
Es tracta d’una malaltia rara d’origen genètic que pot provocar la mort dels pacients. Afecta aproximadament 1 persona d’entre 10.000-50.000. És causada per la manca de l’inhibidor de l’esterasa C1, que regula el sistema de contacte, la coagulació sanguínia i el sistema de complement. La manca de l’inhibidor implica una autoactivació del sistema de contacte, que conclou amb una extravasació del fluid plasmàtic i la generació d’angioedema a diferents localitzacions. En cas de produir-se a la cara o al coll, la persona afectada pot morir asfixiada si no rep tractament.
